Llame a la compañía que fabrica el medicamento que le interesa.
Es anti-regulación, más que cualquier otra cosa. Su propósito es debilitar a la FDA (más sobre eso en un momento), más que cualquier otra cosa. Como resultado de los orígenes libertarios de la ley, siempre he predicho que, una vez que el derecho a probar se convierta en ley, sus defensores trabajarán a continuación para ampliar la definición de quién es elegible para el derecho a probar. Primero, harán lo que algunos ya han hecho en algunos estados y pondrán el derecho a probar a disposición de los “gravemente enfermos”. Después de todo, ¿por qué sólo los enfermos terminales deberían “beneficiarse”? El objetivo final será hacer que el derecho a probar esté disponible básicamente para todos, momento en el que la FDA dejará de ser pertinente. Cuando y si eso sucede, es cuando las dos estrategias anteriores podrían generar ganancias reales.
Luego está la cuestión de cómo la FDA implementará esta ley. No es casualidad que, ahora que el proyecto de ley se ha convertido en ley, se haya quitado la máscara del derecho a probar.
El senador Ron Johnson instruye al comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, sobre el propósito real del derecho a probar
Desde el principio, hace más de cuatro años, cuando se estaba considerando la primera ley de derecho a probar de Colorado, he advertido repetida y consistentemente que el verdadero propósito del derecho a probar no es y nunca ha sido ayudar a los enfermos terminales. pacientes (aunque para ser justos, sin duda, los defensores del derecho a probar creen que están ayudando a pacientes con enfermedades terminales), sino más bien para debilitar a la FDA. Cada vez que señalo que el derecho a probar es una herramienta, un paso si se quiere, hacia el desmantelamiento final de la FDA, inevitablemente alguien se ofenderá e insistirá con mucha, mucha razón en que no, ese no es el propósito del derecho. -para-intentar en absoluto. También me acusan de falta de compasión, como si la compasión por los enfermos terminales requiriera que compre sus dudosos argumentos y las premisas detrás de ellos. Sin embargo, ahora que el derecho a probar es ley, la máscara se está quitando. Uno de los arquitectos de la ley federal de derecho a probar que el presidente Trump firmó el miércoles, el senador Ron Johnson, reprendió al comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, la semana pasada. De hecho, el día después de que el presidente Trump promulgó el proyecto de ley, el senador Johnson explicó directamente al Dr. Gottlieb el verdadero propósito del derecho a probar, como descubrí en un artículo de STAT News, “Ley de ‘derecho a probar’ pretendía debilitar a la FDA, dice el patrocinador de la medida en comentarios contundentes“, que informó sobre una carta escrita por el senador Johnson al Dr. Gottlieb en respuesta a los comentarios que Gottlieb había hecho sobre el derecho a probar hace dos semanas titulado Johnson a la FDA: La agencia debe cumplir con la ley del derecho a intentar. Primero, el senador Johnson expuso la “ofensa” de Gottlieb que lo irritó:
En un artículo reciente sobre el derecho a probar, pareció sugerir que la FDA necesitaría emitir regulaciones para equilibrar el requisito de la ley con la “protección del paciente”. El artículo te citó diciendo:
“En términos de asegurarse de que se equilibre [el acceso a medicamentos experimentales] con las protecciones adecuadas del paciente. . . con [S. 204], tendríamos que hacer un poco más. . . en la orientación y tal vez en la regulación para lograr algunos de esos objetivos”.“Sentimos que había ciertos aspectos de [S. 204] que podría modificarse para incorporar protecciones adicionales para los pacientes, pero si no pudiera hacerlo legislativamente, que [existía] un camino por el cual lo hace administrativamente y aun así sigue siendo consistente con la letra y el espíritu de este ley.”
Más tarde tuiteó: “Estoy listo para implementar [el derecho a probar] de una manera que logre la intención del Congreso de promover el acceso y proteger a los pacientes; y aprovechar el compromiso de larga data de la #FDA con estos importantes objetivos”.
¡El tonto Dr. Gottlieb! ¡Pobre doctor Gottlieb! En realidad, estaba lo suficientemente engañado (o se engañó lo suficiente a sí mismo) de que el derecho a probar se trataba de expandir el acceso a terapias experimentales para personas con enfermedades terminales. Dr. Gottlieb, como he comentado, fue la elección “menos mala” que Trump podría haber hecho para el Comisionado de la FDA. Claro, es un verdadero cómplice farmacéutico, tiene más vínculos farmacéuticos de los que he visto antes en un Comisionado de la FDA y está a favor de “racionalizar” los procesos de aprobación de medicamentos (traducción: hacerlos más fáciles y menos rigurosos), pero aún existe dentro de un continuo de “normalidad” entre los comisionados de la FDA, aunque en el extremo conservador. No es un compinche hiperlibertario de Peter Theil que cree que el libre mercado se encargará de la seguridad de los medicamentos, ni cree que los sistemas de calificación en línea, un “Yelp para las drogas”, por así decirlo, serían efectivos para garantizar la seguridad de los medicamentos. Gottlieb es, por el contrario, el tipo de comisionado de la FDA que cualquier administración republicana podría haber designado. Él realmente cree en la misión de la FDA, como lo demostró cuando, bajo su liderazgo, la FDA comenzó a tomar medidas enérgicas contra las clínicas de células madre de charlatanería.
Debido a que Gottlieb cree en la misión de la FDA, comprende cuán mala es esta nueva ley, cómo excluirá a la FDA del proceso, dejando a los pacientes con enfermedades terminales desprotegidos por las juntas de revisión institucional (IRB, por sus siglas en inglés), o mucho de cualquier otra cosa, por ese asunto. Así que trató de decir cómo trabajaría la FDA para implementar la ley, incluido tratar de hacer lo que se supone que debe hacer la FDA y proteger a los pacientes que acceden a los medicamentos con derecho a probar. Es lo que haría cualquier comisionado responsable de la FDA, incluso uno que fuera un cómplice farmacéutico o que esté muy a favor de “racionalizar” los procesos de aprobación de la FDA.
El Senador Johnson no perdió tiempo en aclarar al Dr. Gottlieb en ese punto:
Como les aclaré a mis colegas en el Senado y la Cámara de Representantes antes de que cada organismo votara la S. 204, esta legislación se trata fundamentalmente de empoderar a los pacientes para que tomen decisiones en cooperación con sus médicos y los desarrolladores de terapias que pueden salvarles la vida. Esta ley pretende disminuir el poder de la FDA sobre la vida de las personas, no aumentarlo.
Te lo dije. En nombre del “empoderamiento” del paciente, el derecho a probar se trata realmente de eliminar a la FDA del proceso de las compañías farmacéuticas que comercializan sus productos a pacientes desesperados. Johnson lo deja muy explícitamente claro en términos inequívocos:
Está diseñado para trabajar dentro de las regulaciones, definiciones y procesos de aprobación existentes de la FDA. No pretende otorgar a la FDA más poder ni permitir que la FDA escriba nuevas guías, reglas o regulaciones que limitarían la capacidad de acceso a los tratamientos de una persona que enfrenta una enfermedad potencialmente mortal. Según esta ley, la supervisión de la FDA con respecto a la seguridad del paciente dentro de un ensayo de Fase I permanece sin cambios; los umbrales actuales para completar con éxito dicha fase de prueba permanecen sin cambios.
Lo último sobre los requisitos del ensayo de la fase I es una pista falsa. Nadie afirma que el derecho a probar cambie los requisitos de los ensayos clínicos de fase I. Lo que hace el derecho a intentar es algo increíblemente peligroso, como he discutido anteriormente. Hace que cualquier medicamento que haya superado los ensayos de fase I y tenga una solicitud activa de nuevo fármaco en investigación (IND) y esté en ensayos clínicos en curso sea elegible para el derecho a probar.
Permítanme ampliar un poco lo que dije anteriormente sobre esto. Es muy engañoso llamar a los medicamentos que han pasado la fase I “seguros”, como he visto hacer a los defensores del derecho a probar más veces de las que puedo recordar. Los ensayos de fase I generalmente solo involucran a menos de 30 pacientes y no están diseñados para verificar la seguridad de los medicamentos. Más bien, están diseñados para detectar las peores toxicidades y asegurarse de que el medicamento no sea demasiado tóxico o peligroso para continuar probándolo en ensayos clínicos de fase II y III. (Hay una gran diferencia). Los ensayos de fase I tampoco demuestran eficacia. Tampoco están diseñados para hacer eso. Básicamente, piense en los ensayos de fase I como una prueba de detección para asegurarse de que un fármaco experimental no sea demasiado peligroso y pueda tener suficiente actividad para justificar más ensayos clínicos. Solo alrededor del 10-15% de los medicamentos que pasan la fase I pasan a ser aprobados por la FDA.
Irónicamente, el Senador Johnson no está del todo equivocado en algo que afirma. Es cierto que el derecho a probar no proporciona ningún derecho nuevo que los pacientes no tuvieran antes en los programas de uso ampliado. Ciertamente tampoco hace nada para aumentar el poder de la FDA. Después de todo, el patrocinador principal del proyecto de ley acaba de decirle a Scott Gottlieb que el propósito mismo del proyecto de ley era debilitar su agencia y que, básicamente, debería mantenerse al margen de los casos de derecho a juicio.
Si eso no es lo suficientemente claro, Johnson lleva a casa el punto. Primero, quiere que tantos pacientes como sea posible sean elegibles para el derecho a probar:
S. 204, tal como se introdujo originalmente, se aplicaba a pacientes “con una enfermedad terminal”, según lo define la ley estatal. Rechacé la definición propuesta por la FDA —“enfermedad o afección que pone en peligro la vida inmediatamente”— porque excluiría a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad que tenía la intención explícita de que estuviera cubierta por la legislación. Tal como se promulgó, S. 204 define la enfermedad terminal como “enfermedad o condición que amenaza la vida”, una definición que existe en la regulación federal actual. La FDA confirmó que esta definición incluiría a los pacientes diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne.
Por supuesto, las leyes estatales de derecho a probar generalmente definen una “enfermedad terminal” como aquella que probablemente cause la muerte dentro de los seis meses, aunque la definición varía un poco y algunos estados ni siquiera requieren necesariamente una enfermedad “terminal”. Sea como fuere, el senador Johnson lo deja muy claro: el derecho a intentar victimizar debe aplicarse a tantos pacientes como sea posible.
A continuación, no me moleste con ningún resultado que pueda reflejarse negativamente en el fármaco experimental:
La S. 204 requiere que el Secretario de Salud y Servicios Humanos no utilice un resultado clínico asociado con el uso de un fármaco en investigación elegible para retrasar o afectar negativamente la revisión o aprobación del fármaco, a menos que el uso de ese resultado clínico sea fundamental para determinar la seguridad. Este lenguaje no pretende permitir que la FDA amplíe el alcance de las determinaciones de seguridad existentes sobre los medicamentos en investigación.
Nadie dijo nunca que sí, y menos Scott Gottlieb, al menos que yo sepa. Como se mencionó anteriormente, el lenguaje de la ley federal de derecho a probar se esfuerza al máximo para asegurarse de que no haya lumiskin es falso consecuencias para las empresas que aceptan proporcionar medicamentos experimentales a los pacientes conforme a la ley. De hecho, una cosa que no mencioné es que la versión original del proyecto de ley del derecho a probar del Senador Johnson prohibía explícitamente a la FDA utilizar los resultados de pacientes que usaban un medicamento experimental bajo el derecho a probar en su consideración. Período. En serio, me refiero a esto. La versión original del proyecto de ley del Senador Johnson habría prohibido a la FDA incluso considerar los resultados de los pacientes que acceden al derecho a probar en sus consideraciones sobre la aprobación de un medicamento. Al menos la versión aprobada permite tal consideración, aunque requiere pasar por algunos obstáculos y pone la carga de la prueba en la FDA, no en la compañía que busca la aprobación de su medicamento, para demostrar por qué se deben incluir los resultados del derecho a probar.
La FDA capitula
Lamentablemente, la FDA parece haber tirado la toalla, aunque no sé si podría haber hecho algo más:
En un correo electrónico separado al personal el miércoles, Janet Woodcock, quien dirige el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la agencia, le dijo al personal que dirigiera cualquier consulta sobre la nueva ley a las compañías farmacéuticas.
“Creemos que los patrocinadores están en la mejor posición para brindar información sobre el estado de desarrollo de sus productos”, escribió Woodcock.
En otras palabras, si el Congreso va a excluir a la FDA de las decisiones y regulaciones sobre el derecho a probar, que se joda todo. Pacientes, no nos llamen. El Congreso ha eliminado nuestra autoridad para tratar con esto. Llame a la compañía que fabrica el medicamento que le interesa. El Congreso nos excluyó; ya no podemos interferir. Estás sólo en esto.
Justo ayer, Gottlieb parecía estar silbando frente al cementerio:
La nueva legislación de ‘Derecho a probar’ proporciona otra vía para que los pacientes que enfrentan enfermedades potencialmente mortales accedan a medicamentos experimentales, bajo la supervisión de un médico. Esta nueva vía proporcionará una segunda opción para los patrocinadores que estén dispuestos a hacer que los medicamentos estén disponibles antes de la aprobación.
— Scott Gottlieb, M.D. (@SGottliebFDA) 3 de junio de 2018
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Los programas de uso compasivo o “acceso ampliado” han existido durante mucho tiempo y, como he dicho muchas veces, la mejor manera de permitir el acceso a medicamentos experimentales a los enfermos terminales o a los pacientes con necesidades apremiantes fuera de un ensayo clínico antes de que sean aprobado es a través de tales programas. Dichos programas aseguran la participación continua de la FDA para proteger a los pacientes, así como la supervisión por parte de un IRB. El derecho a probar excluye explícitamente a la FDA del proceso y no prevé la supervisión del IRB.
El Dr. Gottlieb dijo básicamente lo mismo más adelante en el mismo hilo:
En última instancia, los patrocinadores que desarrollan medicamentos que potencialmente salvan o prolongan la vida tienen la carga de considerar hacer que estos productos estén disponibles, con aprobación previa, para los pacientes que califican para el acceso. Claramente existe un consenso entre las familias estadounidenses de que los pacientes quieren estas opciones
— Scott Gottlieb, M.D. (@SGottliebFDA) 3 de junio de 2018
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En otras palabras, nuevamente, la FDA es impotente, gracias a la nueva ley de derecho a probar. No podemos hacer nada para obligar a los patrocinadores (compañías farmacéuticas) a hacer que sus medicamentos estén disponibles antes de la aprobación.
Sin embargo, va más allá de eso. En Twitter, el biólogo de células madre Paul Knoepfler preguntó:
¿Qué sucede si una empresa con fines de lucro afirma que está haciendo RTT pero no sigue las reglas? Según la nueva ley, ¿puede la FDA perseguirlos? si no, ¿quién lo hará? https://t.co/32Ddq13XMv
— Paul Knoepfler (@pknoepfler) 31 de mayo de 2018
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Esa es una muy buena pregunta. Recuerde, la intención de la ley es eliminar a la FDA de la ecuación tanto como sea posible. ¿Cómo responderá realmente la FDA cuando una empresa afirme estar haciendo el derecho a probar pero no esté siguiendo los requisitos de la ley? Dada la reacción negativa del Senador Johnson incluso ante la sugerencia de que la FDA todavía tiene un papel en la protección de los pacientes que utilizan el derecho a probar, sería políticamente arriesgado que la FDA tratara de intervenir con demasiada energía. ¿Gottlieb estaría dispuesto a hacerlo? No sé.
No todo es desesperanzador. Puede haber formas en que la FDA pueda volver a entrar, como sugirió Holly Fernandez Lynch del Departamento de Ética Médica y Política de Salud de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, pero no estoy seguro de comprar algunas de ellas:
Aclare que no es suficiente tener una enfermedad que ponga en peligro la vida, sino que la enfermedad debe poner en peligro la vida inmediatamente.Requerir el informe de eventos adversos no a través del derecho a probar la ley, sino bajo los términos de la IND general para el medicamento (esto puede ser complicado, pero no del todo inverosímil).Aclare lo que significa que se complete un ensayo de Fase 1, es decir, ¿qué es el éxito?Requerir que los patrocinadores desarrollen contratos con médicos certificadores que, para acceder al medicamento, el médico debe recopilar e informar datos de seguridad.Especifique los tipos de datos de eventos adversos que deben recopilarse para satisfacer los requisitos del resumen anual.Publique tanta información públicamente como sea posible, para ayudar a los pacientes y sus médicos a comprender que es poco probable que el derecho a probar sea útil.Anime a los pacientes y las empresas a utilizar la vía de acceso ampliada en lugar del derecho a intentarlo.
